Tumori infantili, dalla terapia genica una speranza per le forme refrattarie e resistenti

Biondi: “Con CAR-T straordinari risultati in chi non aveva più chance d’intervento”

In Italia ogni anno 1.400 bambini e ragazzi di età compresa tra 0 e 14 anni si ammalano di tumore. Di questi circa 450 sono affetti da leucemia linfoblastica acuta, il tumore più frequente in età pediatrica. Nell’80-85% dei casi da questo tumore si guarisce. C’è ancora, però, un 10-15% di bambini e ragazzi che, purtroppo, a causa di questa malattia muore. Ma la speranza di abbassare questa percentuale c’è, è concreta, e viene dalle terapie geniche innovative.

“Con terapia genica intendiamo qualsiasi manipolazione delle cellule somatiche per ottenere un beneficio contro il tumore”, spiega Andrea Biondi, professore di Pediatria presso l’università degli Studi Milano Bicocca e direttore della clinica pediatrica Fondazione MBBM, Ospedale San Gerardo di Monza. “Oggi la terapia genica dei tumori è una realtà che ha avuto proprio in ambito pediatrico, nella leucemia linfoblastica acuta, il primo trattamento autorizzato e già utilizzabile con risultati davvero straordinari”. E’ la recentissima strategia immunoterapica denominata CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cell therapies) che si basa sulla manipolazione genetica dei linfociti T. “Queste cellule vengono armate con un gene che si chiama Car- spiega Biondi- una sorta di radar che, introdotto artificialmente dentro i linfociti T del sistema immunitario del paziente, riconosce il suo bersaglio e dà il segnale opportuno al linfocita che lo elimina”. In sostanza le cellule T vengono prelevate dal sangue del paziente e modificate geneticamente in modo da esprimere sulla loro superficie il recettore CAR capace di aumentare la risposta immunitaria, e reinfuse nel paziente stesso. “Oggi questa terapia è stata autorizzata per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta nei pazienti fino a 25 anni che hanno forme refrattarie e resistenti a più linee di trattamento, si trovano cioè in condizioni per le quali non ci sono opzioni terapeutiche”, sottolinea Biondi. “E’ il primo straordinario esempio di un prodotto di terapia genica per combattere un tumore pediatrico”.

“E’ l’inizio di una pagina nuova della medicina- evidenzia Biondi- perché l’intervento sul sistema immunitario attraverso la terapia genica potrebbe un domani rappresentare un approccio diversificato anche alle terapie standard che si fanno oggi, terapie che sono capaci di darci ottimi risultati ma che sono anche gravate di una tossicità che nel tempo vorremmo evitare”.

Ricerca, speranza, futuro, queste le parole chiave. Dalla ricerca scientifica nasce la speranza di nuove terapie che possano dare un futuro ai bambini malati di tumore. “La tecnologia dei CAR-T oggi ci permette di intervenire in quei casi in cui non avremmo opzioni terapeutiche ma è importante continuare la ricerca per avere terapie geniche con un migliore profilo di sicurezza, efficacia e accessibilità”, sottolinea Biondi.

L’attività di ricerca “è amplissima per poter immaginare le CAR-T anche in altri tipi di tumori, sia liquidi che solidi- conclude il professore di Pediatria- Identificare il bersaglio, arrivare nel posto giusto, combattere il ruolo negativo che può avere il microambiente dove vive la cellula tumorale, rappresentano oggi le sfide su cui sta investendo tutto il mondo della ricerca biomedica nel campo dell’immunoterapia”.